Askanews – “From model systems to therapies”. Questo il titolo del convegno annuale dell’Istituto di Biologia e Patologia Molecolari del Cnr, organizzato a Roma nella sede centrale del Consiglio nazionale delle ricerche, che ha offerto l’occasione per fare il punto e presentare gli studi e i progetti più promettenti che vedono impegnati i ricercatori dell’Istituto.
L’edizione 2019 del meeting ha focalizzato l’attenzione su alcuni campi specifici come spiega la direttrice dell’IBPM Patrizia Lavia: “In questo appuntamento annuale vediamo le ricerche che sono state più promettenti e che hanno maggiori possibilità di sviluppo. In particolare noi cerchiamo di unire il processo della conoscenza di base delle malattie allo studio di possibili terapie intelligenti, mirate e selettive, quindi cercando di diminuire gli effetti secondari. Quest’anno in particolare – aggiunge Patrizia Lavia – cerchiamo di mettere a fuoco i progressi sia nel campo delle malattie neurologiche, neuromuscolari sia nel campo dell’oncologia. Che sono i due ambiti in cui il nostro Istituto sta facendo il massimo sforzo. Quindi ci occuperemo di medicina rigenerativa e di tutti gli approcci molecolari che servono a capire i difetti che sono alla base di queste malattie.La medicina rigenerativa – prosegue – ha avuto un grande progresso e un’altra cosa molto importante è lo sviluppo di terapie mirate per i diversi tipi di tumore e addirittura per diversi tipi di paziente, non solo per i diversi tipi di tumore”.
Ad aprire la prima sessione di lavori la lecture del prof. Ferdinando Squitieri, responsabile dell’Unità Huntington e malattie rare dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e responsabile scientifico della Fondazione LIRH-Lega Italiana per la ricerca sull’Huntington e le malattie correlate, in cui ha illustrato le ricerche in corso su questa grave patologia rara, ereditaria, neurodegenerativa che colpisce la coordinazione muscolare e porta ad un declino cognitivo e a problemi psichiatrici.”La ricerca – ha spiegato Squitieri – punta ad avere un effetto sul meccanismo di base di questa malattia che, ricordo, è causata da una mutazione che produce un problema in una proteina, che si chiama huntingtina, che subisce una modifica nella sua conformazione, nella sua forma e produce tutta una serie di effetti biologici a valle. La terapia spera di poter contrastare l’effetto alla base della produzione di questa proteina cercando di evitare che si formi in una concentrazione tossica.”E cercherà di farlo prima nelle persone adulte che hanno i sintomi, poi nelle persone che ancora non hanno i sintomi e soprattutto in quelli che possono cominciare la malattia molto presto, come nei bambini come è emerso da ricerche che hanno dimostrato che la malattia può presentarsi nei bambini anche molto piccoli con alterazioni dello sviluppo del sistema nervoso e con delle caratteristiche particolarmente invalidanti ancora più dell’adulto”.
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